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：对于恒河猴睁开的对于毒临床前钻研表明，单次注射基因疗法能翦灭艾滋病病毒

科技日报记者 张佳欣

美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的恒河猴睁迷信家17日陈说称，基于CRISPR-Cas9基因编纂技术EBT-001可能清静实用地将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类植物的临床基因组中去除了。这项临床前钻研是前钻增长人类艾滋病病毒疗法方面取患上的严正妨碍
，相关论文在线宣告于《基因治疗》杂志 。研表因疗

钻研团队这次在恒河猴中测试了EBT-001，明单这是次注一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因编纂工具，靶向SIV前病毒DNA
。射基钻研表明，翦灭EBT-001实用地从宿主DNA中去除了潜在于病毒贮存库的艾滋SIV ，而且在植物中未泛起中靶效应。病病

新技术旨在运用一次性注射治疗措施在大型植物模子机关中永世灭活病毒 ，对于毒这次证明了该技术的恒河猴睁清静性。团队在非人灵长类植物中妨碍了临床前试验。临床他们将SIV特异性CRISPR-Cas9基因编纂构建体EBT-001包装到腺相关病毒9（AAV9）载体中 ，前钻该载体可能经由静脉注射到SIV熏染的植物体内
。接着，他们将10只植物随机分为比力组以及治疗组，其中3只不接受治疗，其余的植物接受3种差距剂量的EBT-001单次注射。此外2只植物在另一项径自的钻研中运用了更高剂量。

后续的合成表明，EBT-001扩散普遍 ，可抵达全身机关 ，所有紧张病毒库中都有SIV前病毒DNA基因编纂的证据。此外，接受注射的植物在EBT-001所有剂量水平下耐受性精采 ，在植物临床魔难或者机关病理学魔难中不毒性证据。

钻研职员展现，这项下场为正在妨碍的EBT-101临床试验奠基了根基。这不光是艾滋病病毒钻研规模的一个紧张里程碑 ，还增长了针对于纯挚疱疹病毒以及乙型肝炎等其余盛行症的多重基因编纂疗法的开拓。

美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院钻研职员及其相助者。图片源头：坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院

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